國家醫(yī)療保障局對十三屆全國人大三次會議

第1208號建議的答復

醫(yī)保函〔2020〕189號

您們提出的“關(guān)于將罕見病用藥納入醫(yī)保目錄的建議”收悉，經(jīng)商國家衛(wèi)生健康委，現(xiàn)答復如下：

醫(yī)保部門高度重視罕見病的醫(yī)療保障工作。一是在醫(yī)保待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達到當?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。

二是在醫(yī)保支付范圍方面，國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個增加到2709個。2019年國家醫(yī)保目錄調(diào)整中，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄。同時，通過準入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥大幅降價后納入了目錄。據(jù)統(tǒng)計，目前已在我國上市且有適應癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫(yī)保藥品目錄。

三是在醫(yī)療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用給予補助，進一步降低其醫(yī)療負擔。原則上，低保對象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費用救助比例約70%。

四是2018年以來，我局會同衛(wèi)生健康委、藥監(jiān)局等部門，堅持“招采合一、量價掛鉤”的原則，對通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購，治療肺動脈高壓的安立生坦中選價格從115.97元/片下降到20元/片。國家集中帶量采購已實現(xiàn)從試點到全國擴圍和常態(tài)化運行，下一步將把包括罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入集采。

總的來說，符合條件的罕見病藥品基本已全部被納入了基本醫(yī)療保險支付范圍。部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于遠超基金和患者承受能力，無法被納入基本醫(yī)保支付范圍。

下一步，我們將立足基本醫(yī)?！氨；尽钡亩ㄎ?，結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚暮币姴∷幬锛{入醫(yī)保支付范圍。同時，按照《中共中央國務院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》（中發(fā)〔2020〕5號），積極研究罕見病的用藥保障措施，著力提升罕見病用藥保障水平。

感謝您們對醫(yī)療保障事業(yè)的支持和關(guān)心。

國家醫(yī)療保障局

2020年12月2日