1.矯正畸形將遺傳病所產(chǎn)生的畸形進(jìn)行手術(shù)矯正，可收到較好效果。例如，先天性心臟病的手術(shù)矯正；唇裂和（或）腭裂的修補(bǔ)；多指（趾）癥的切除等。

　　2.改善癥狀例如切除脾治療某些遺傳性溶血；回腸-空腸旁路術(shù)可使腸管膽固醇吸收減少，從而降低高蛋白血癥患者的血膽固醇濃度，等等醫(yī)學(xué)`教育網(wǎng)搜集整理。

　　3.替換病損組織器官例如對胰島素依賴性糖尿病患者進(jìn)行胰島細(xì)胞移植；對重型地中海貧血及某些免疫缺陷癥患者施行骨髓移植術(shù)；對遺傳性角膜萎縮癥患者施行角膜移植術(shù)，等等。此外，由于成功的同種異體移植可以持續(xù)提供所缺乏的酶或蛋白質(zhì)，因而越來越受到重視。例如用肝移植治療α1抗胰蛋白酶缺乏；用腎移植治療胱氨酸??；成纖維細(xì)胞移植治療粘多糖病。由于移植物能提供正常酶源，故這種移植又稱為酶移植。