肺動脈高壓（PAH）歷來證明診斷困難。在疾病早期，患者一般無癥狀。當癥狀（呼吸困難，運動耐量減低和疲勞）出現時，由于缺乏特異性，常被患者誤認為是健康狀況變差。并且，即使患者到醫(yī)院就診，其癥狀也常被誤認為常見的呼吸系統(tǒng)疾病，如哮喘所致。更嚴重的癥狀，如胸痛和暈厥往往見于疾病晚期。因此，診斷和開始治療一般延遲2年或更長。

　　法國注冊登記的近期分析顯示，肺動脈高壓在病程的晚期才得以診斷。WHO各個功能分級階段的未治療的肺動脈高壓患者的預后很差，診斷后存活中位數時間不到3年。而在不同的WHO功能分級時，存活率不同，未治療的Ⅰ級和Ⅱ級患者存活中位數時間58.6個月，功能Ⅲ級的患者存活中位數時間31.5個月。

　　如果在疾病早期準確診斷和有效治療可轉化為遠期預后的改善。但目前的臨床試驗尚未專門針對輕微癥狀患者的治療，以明確證實在這一人群治療的效果和安全性。

　　SUPER-1試驗評價磷酸酯酶-5抑制劑西地那非（批準的劑量20mg）用于WHO功能Ⅱ級（35%）。Ⅲ級（58%）和Ⅳ級（7%）的效果。而這些患者的基線特征非常類似。評價雙重內皮素受體拮抗劑波生坦（bosentan）療效的兩個試驗——351號研究和BREATHE-1入選的患者（WHOⅢ和IV級）。平均基線6min步行時間SUPER-1為347±90m，351號研究和BREATHE-1分別為360±86m330±74m.

　　與SUPER-1一樣，STRIDE-1和STRIDE-2研究（評價單一內皮素受體拮抗劑Sitaxentan）也入選了WHO功能Ⅱ-Ⅲ級的患者。雖然這兩個研究中的患者的1/3為WHO功能Ⅱ級，總的平均基線6min步行時間也類似于SUPER-1和351號研究／BREATHE-1.

　　前瞻性隨機安慰劑對照多中心試驗EARLY研究專一針對WHO功能Ⅱ級患者，評價波生坦對疾病早期治療的臨床意義，其入選患者基線平均6min步行距離為440m，較前述研究長了l00m.

　　EARLY試驗的主要終點為肺血管阻力（PVR）和運動能力（6min步行距離）。疾病進展的評估指標為距臨床惡化的時間。波生坦治療6個月后，PVR顯著降低（P<0.0001），距離惡化時間顯著延長，與安慰劑相比，臨床惡化事件減少77%（P=0.0114）。6min步行距離有改善的趨勢（P=0.076），這可能反應入選的患者具有相對良好保存的運動能力，更難以見到明顯改善的結果。波生坦安全性和耐受性情況與先前完成的安慰劑對照實驗所觀察到的情況一致。

　　EARLY研究強調早期診斷和治療的重要性，它首次顯示，即使在癥狀輕微的患者，治療明顯延遲疾病惡化。3項前瞻隨機安慰劑對照試驗（351號研究，BREATHE-1和EARLY研究）醫(yī)學教.育網搜集整理一致表明，波生坦明顯延長疾病惡化時間。

　　此外，波生坦治療明顯改善WHO功能分級，提高生活質量和降低NT-proBNP水平。對同時接受西地那非的患者的亞組分析顯示與總結果一致的明顯改善。

　　EARLY研究還顯示，即使在疾病早期，仍有病情無情進展的嚴酷現實。應啟動對肺動脈高壓高危人群的篩查，提高對該疾病的知曉率。