賽諾菲（Sanofi）日前宣布，在骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）患者中開(kāi)展的有關(guān)選擇性JAK2抑制劑SAR302503的關(guān)鍵性III期JAKARTA臨床研究，各劑量組均達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。該項(xiàng)研究的主要終點(diǎn)是評(píng)價(jià)脾臟體積減小≥35%的患者比例。該項(xiàng)試驗(yàn)中不良反應(yīng)事件與此前報(bào)道的相關(guān)研究一致，主要包括貧血、腹瀉、惡心和嘔吐。研究的完整數(shù)據(jù)將提交至即將召開(kāi)的醫(yī)學(xué)會(huì)議。

骨髓纖維化（MF）是一種罕見(jiàn)、危及生命的血液系統(tǒng)惡性腫瘤（hematologic malignancy），其特征為骨髓造血組織被纖維組織替代，影響造血功能，伴有脾、肝等器官髓外造血的病理狀態(tài)。本病發(fā)病機(jī)制尚未闡明，推測(cè)本病的成纖維細(xì)胞增殖是反應(yīng)性和繼發(fā)性病變并對(duì)細(xì)胞因子敏感性增高，而造血細(xì)胞發(fā)生克隆性或腫瘤性增生。多數(shù)發(fā)病50-70歲，起病緩慢，早期多無(wú)癥狀或癥狀不典型；病情進(jìn)展的主要癥狀為貧血和脾腫大引起的壓迫癥狀；嚴(yán)重貧血和骨痛為本病晚期表現(xiàn)。

SAR302503是一種新穎的實(shí)驗(yàn)性、選擇性酪氨酸激酶-2 （JAK2）抑制劑，為賽諾菲通過(guò)收購(gòu)TargeGen公司獲得該藥，并在不到3年的時(shí)間內(nèi)，從I期臨床推進(jìn)至完成關(guān)鍵性III期臨床試驗(yàn)。賽諾菲正在計(jì)劃提交該藥的監(jiān)管申請(qǐng)文件醫(yī)|學(xué)教育網(wǎng)搜集整理。

目前賽諾菲正開(kāi)發(fā)SAR302503用于3種主要類型的骨髓增生性腫瘤：原發(fā)性骨髓纖維化（Primary myelofibrosis）、真性紅細(xì)胞增多癥（Polycythemia vera ，PV）、特發(fā)性血小板增多癥（Essential Thrombocytosis，ET）。